Immaginiamo una persona con una malattia grave che ha già provato diverse terapie senza ottenere i risultati sperati. Il medico individua un nuovo farmaco, potenzialmente utile, ma c’è un ostacolo: il medicinale non è ancora rimborsato dal Servizio sanitario nazionale. La cura potrebbe rappresentare un’opportunità, eppure il paziente deve aspettare. Quanto? E che cosa accade quando il tempo può fare la differenza?
È a situazioni come questa che guarda la Manovra 2027, con una proposta destinata a modificare l’accesso ad alcuni farmaci innovativi. L’obiettivo è consentire ai pazienti con malattie gravi di ricevere determinate terapie prima che si concluda la normale procedura di rimborsabilità. Ma non sarà un diritto automatico per tutti e restano questioni importanti da chiarire.
Perché un farmaco autorizzato non è sempre accessibile?
Un medicinale può aver ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio senza essere ancora rimborsato dal SSN. Sono due passaggi differenti: il primo riguarda la commercializzazione del prodotto, il secondo stabilisce se e a quali condizioni il sistema pubblico ne sosterrà il costo.
Per chi affronta una malattia rapidamente progressiva, anche alcune settimane possono essere preziose. Tuttavia, le valutazioni regolatorie servono anche a verificare benefici, rischi e sostenibilità dei trattamenti.
L’articolo 72 del disegno di legge di Bilancio 2027 propone un percorso sperimentale di accesso precoce, previsto dal 2027 al 2029, proprio per ridurre questa distanza.
L’autorizzazione anticipata non comporterà automaticamente il riconoscimento della rimborsabilità e non vincolerà le successive decisioni dell’AIFA.
Chi potrebbe ricevere prima i farmaci innovativi?
La proposta riguarda medicinali destinati a patologie gravi e invalidanti, per le quali non esistono valide alternative terapeutiche e il trattamento risulta indifferibile, cioè non rinviabile.
Non significa che ogni paziente potrà richiedere un farmaco appena sviluppato. Né che basterà la prescrizione dello specialista per ottenerlo immediatamente.
Le aziende farmaceutiche dovranno presentare una richiesta secondo procedure specifiche. I criteri di valutazione saranno definiti con un decreto del Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’Economia, su proposta dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA).
Il decreto è previsto entro il 28 febbraio 2027. I medicinali ammessi saranno inseriti in un elenco aggiornato periodicamente dall’AIFA.
Per ora, dunque, non è possibile sapere quali farmaci saranno effettivamente disponibili attraverso questa procedura.
Settanta milioni per anticipare le cure: basteranno?
Per finanziare la sperimentazione potranno essere utilizzati fino a 70 milioni di euro all’anno per tre anni. Ma c’è un dettaglio importante: non si tratta di risorse aggiuntive.
I finanziamenti saranno ricavati dal Fondo per i farmaci innovativi, attraverso una riduzione proporzionale di altre quote già previste al suo interno.
In pratica, il Governo propone un ulteriore percorso di accesso senza aumentare la dotazione complessiva del Fondo.
La domanda diventa allora inevitabile: quanti pazienti potranno beneficiarne?
Molto dipenderà dai medicinali ammessi, dal loro prezzo e dal numero di persone che ne avranno bisogno. Alcune terapie innovative comportano costi particolarmente elevati e il limite annuale potrebbe incidere sulla portata effettiva della misura.
Il decreto attuativo dovrà disciplinare anche la determinazione del prezzo applicabile durante l’accesso precoce e il rispetto del tetto di spesa.
E se il paziente comincia la cura e poi il farmaco viene escluso?
È uno degli aspetti più delicati. Iniziare una terapia può significare costruire nuove aspettative, organizzare controlli e affrontare possibili effetti indesiderati. L’eventualità di interrompere il trattamento per ragioni amministrative rappresenta quindi una preoccupazione concreta.
La proposta introduce alcune garanzie.
Le aziende dovranno presentare il dossier per la classificazione e la rimborsabilità entro 30 giorni dal provvedimento di autorizzazione all’immissione in commercio.
Se non rispetteranno questo termine, oppure se il farmaco non sarà inserito in una classe di rimborsabilità entro dieci mesi dalla presentazione del dossier, l’accesso anticipato sarà revocato.
In questi due casi, l’azienda dovrà garantire gratuitamente la continuità terapeutica ai pazienti già trattati, fino alla decisione definitiva sulla rimborsabilità, all’interruzione della cura o al passaggio a un altro trattamento, comunque per non più di dodici mesi.
I costi non potranno ricadere sul SSN. In caso di inadempienza è prevista una sanzione economica.
La garanzia, però, non riguarda ogni possibile causa di revoca. Sono previste anche sospensioni legate a problemi di sicurezza o alla necessità di ulteriori verifiche sulla qualità e sull’efficacia del medicinale.
Ma oggi non esistono già possibilità di accesso anticipato?
Sì, ed è importante chiarirlo. In Italia esistono già strumenti come la legge 648/1996, l’uso compassionevole e il Fondo AIFA del 5%, che consentono, in determinate condizioni, l’accesso a medicinali attraverso percorsi particolari.
Le modalità sono diverse: la legge 648/1996 permette, nei casi previsti, l’erogazione a carico del SSN; l’uso compassionevole prevede la fornitura gratuita da parte dell’azienda produttrice.
La novità della Manovra non consiste quindi nell’introdurre per la prima volta l’accesso precoce, ma nel creare un ulteriore meccanismo sperimentale, con finanziamenti e procedure specifiche.
Cosa può fare oggi chi aspetta una terapia innovativa?
Chi si trova in questa situazione non deve necessariamente attendere il 2027 per informarsi sulle possibilità disponibili.
Il primo interlocutore è lo specialista che segue la malattia. È possibile chiedergli se esistano studi clinici accessibili, programmi di uso compassionevole o altri percorsi previsti dalla normativa vigente.
Non tutte queste opportunità sono disponibili per ogni patologia. L’accesso dipende da requisiti clinici, evidenze scientifiche e condizioni regolatorie precise.
La Manovra potrebbe aggiungere una strada, non sostituire quelle già esistenti.
Perché il valore di un farmaco innovativo non dipende soltanto dalla sua scoperta o autorizzazione. Dipende anche dalla possibilità che raggiunga il paziente appropriato quando può ancora fare la differenza.
Per ora, però, la misura resta una proposta: dovrà completare l’iter parlamentare e potranno intervenire modifiche prima dell’approvazione definitiva.
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